Det är viktigt att ha koll på utvecklingen och att man har tillgång till den kompetens som behövs

Hur har design och statistisk analys av klinisk prövning förändrats över åren?

– Det pågår ständigt en förändring av myndigheternas krav kring kliniska studier. Det gäller även hur studier ska designas och, inte minst, nya tolkningar av ICH guidelines där man lägger större fokus på statistisk metodologi. Man ställer samma krav som tidigare, men är mer noggrann nu med att kraven uppfylls.

Hur påverkar det den som utför kliniska prövningar på läkemedel eller medicintekniska produkter?

– Man måste veta vad som krävs för att man ska kunna dra slutsatser av resultatet i en klinisk studie. Det är inte så att det varit några brister tidigare, men det är viktigt att ha koll på utvecklingen och att se till att man har tillgång till den kompetens som behövs.

Hur har kursen förändrats sedan du startade som kursledare?

– Det har skett en stor förändring inom branschen för både läkemedel och medicinteknik. Kursen började runt år 2000. Sedan dess har många fler start-ups dykt upp. De här företagen har oftast inte egna resurser inom statistik. De som är ansvariga i ett projekt måste kunna mera själv och – inte minst – kunna bedöma när det är dags att anlita en statistiker. Man ska inte gå kursen Design och statistisk analys av kliniska prövningar för att själv bli statistiker. Däremot är målsättningen att man ska kunna bedöma när det är dags att ta in en statistiker i diskussionerna och man får en bra grund för att kommunicera med sin statistiker. En annan aspekt är att start-up-företagen har produkter som ska gå in i klinisk fas. Tidigare kom kursdeltagarna främst från de stora bolagen och man hade inte samma erfarenhet av den prekliniska fasen. Vi har utvecklat kursen för att motsvara bägge behoven.

Hur har ny teknik påverkat utvecklingen?

– I grunden har vi samma möjligheter nu som tidigare att designa och göra statistisk analys. Tekniken har inte varit avgörande för utvecklingen. Däremot har tekniken för insamlandet av data delvis förändrats – men det har inte med statistiken att göra.

Kan man genomföra studier, designa studier eller analysera på nya sätt nu jämfört med tidigare?

– Ja, delvis kan man det. På kursen kommer vi att ta upp ny designmetodologi. Vi kommer att beröra adaptiv design, där man kan utnyttja möjligheten till att ändra design baserat på de data som insamlats i studien. Det finns också nya möjligheter till adaptiv design genom interimsanalyser. Här finns det företag som har provat nya möjligheter och fått denna typ av design accepterad av myndigheterna.

I kursen jämför du klinisk relevans vs statistisk signifikans.
Hur tänker du då?

­– Det här är grundläggande begrepp inom kliniska studier: Man kan visa att något är statistiskt säkerställt, men därmed inte sagt att resultatet har klinisk relevans. Detta kommer vi att beröra under de två dagarna på kursen.

Vem ska gå kursen, enligt dig?

– Vi vänder oss till personer som är involverade i frågor som rör design, statistisk analys och tolkningar av resultat från kliniska prövningar, till exempel:

• projektledare på mindre bolag, som behöver lära sig om regler och förväntningar samt när det är dags att konsultera en statistiker
• statistiker i början av sin karriär eller som nyligen börjat arbeta inom läkemedelsindustrin
• rapportförfattare/medical writers, som ska tolka och skriva studieprotokollet eller rapporten
• prövare, kliniska prövningsledare och projektledare
• medicinska chefer/ rådgivare eller de som arbetar inom Regulatory Affairs

Tack Mikael för svaren på våra frågor!
Vi på Läkemedelsakademin ser fram emot ett nytt kurstillfälle av Design och statistisk analys av kliniska prövningar och att ses på plats i Stockholm den 13-14 mars 2024. Välkommen!

Mikael Åström arbetar som enhetschef och senior matematisk statistiker på Region Skåne / DataAnalys och RegisterCentrum. Han är dessutom verksam som konsult och undervisar inom statistik på Läkemedelsakademin sedan 1996. Tidigare har han också varit styrelseledamot och ordförande för Sektionen för kliniska prövningar inom Apotekarsocieteten.

/Lena Mårtensson
Utbildningsledare, Läkemedelsakademin